ZESPÓŁ AUTORSKI

Uniwersytet Gdański,

dr Aleksandra Hać
mgr Joanna Brokowska
prof. dr hab. Anna Herman-Antosiewicz - kierownik zespołu

CO MOŻNA OSIĄGNĄĆ DZIĘKI WYNALAZKOWI?

Choroba Huntingtona (pląsawica Huntingtona) jest genetyczną, nieuleczalną chorobą neurodegeneracyjną charakteryzującą się kombinacją zaburzeń ruchowych, zdolności poznawczych oraz zachowania, prowadzącą do niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci. W krajach rozwiniętych choroba występuje z częstotliwością około 1 na 15 000 osób i stanowi poważne obciążenie ekonomiczne, ze względu na wysokie koszty opieki nad chorymi, wynoszące około 25 tys. euro na osobę rocznie.

Obecne leczenie choroby Huntingtona opiera się na łagodzeniu objawów, takich jak zaburzenia ruchowe, zmiany osobowości, pogorszenie się zdolności intelektualnych, zmiany w zachowaniu i nastroju. Izotiocyjanian fenyloetylu (PEITC), będący przedmiotem wynalazku, stanowi potencjalny lek w chorobie Huntingtona dzięki temu, że redukuje w komórkach ilość i agregację patologicznej wersji białka huntingtyny, czyli przyczynę tej choroby. Opracowana technologia umożliwia zastosowanie medyczne izotiocyjanianu fenyloetylu.

ISTOTA WYNALAZKU

Wynalazek dotyczy innowacyjnego zastosowania izotiocyjanianu fenyloetulu w chorobie Huntingtona. Przyczyną tej choroby neurodegeneracyjnej jest nadmierna produkcja i akumulacja patologicznie zmienionego białka huntingtyny (HTT) w neuronach, co prowadzi do ich nieprawidłowego funkcjonowania i śmieci. To z kolei wywołuje degenerację niektórych obszarów mózgu, co skutkuje upośledzeniem przekazywania sygnałów nerwowych do komórek mięśni i pojawieniem się ruchów pląsawiczych, zmianami psychicznymi oraz przedwczesną śmiercią. Do tej pory nie wynaleziono skutecznego leku na tę chorobę.

Izotiocyjanian fenyloetylu (PEITC), związek powstający z rozpadu naturalnie występującej w roślinach kapustowatych glukonasturcyny, mógłby być stosowany w leczeniu choroby Huntingtona, ponieważ obniża ilość nieprawidłowego białka oraz jego agregatów w komórce. U podłoża mechanizmu działania tego związku leży jego zdolność do hamowania syntezy białek (w tym HTT) oraz aktywacji autofagii, procesu, dzięki któremu agregaty HTT są usuwane z komórek. Dodatkowo, związek ten jest nietoksyczny dla komórek ludzkich.

POTENCJAŁ KOMERCJALIZACYJNY WYNALAZKU

Na rynku nie ma skutecznego leku na chorobę Huntingtona. Leczenie choroby polega obecnie na stosowaniu leków niwelujących objawowy choroby. Skuteczny lek na chorobę stanowi więc kluczową niezaspokojoną potrzebę rynku w leczeniu tej choroby. Proponowany wynalazek może stanowić lek przeciwko chorobie Huntingtona, gdyż nie leczy objawów choroby, ale wpływa na zmniejszenie ilości chorych, zmutowanych komórek huntingtyny oraz blokuje rozwój choroby. Jego dodatkową zaletą jest możliwość zastosowania w leczeniu innych chorób neurodegeneracyjnych. Wielkość sprzedaży produktów związanych z terapiami choroby Huntingtona dynamicznie rośnie i będzie rosła w najbliższych latach. Na zainteresowanie inwestorów i licencjobiorców wpłynie także trend związany ze starzeniem się społeczeństw, wzrost liczby zdiagnozowanych przypadków choroby Huntingtona (w 2018 roku liczba zdiagnozowanych pacjentów to około 114 tysięcy) oraz rosnące znaczenie terapii chorób neurodegeneracyjnych.